罕見病在人們的印象中，似乎都很稀有，然而，隨著近兩年，罕見病，逐漸變得越來越不罕見，也給我們的生活，帶來更多隱患。

來自湖北仙桃的8歲男孩小羽就是如此。

因患上了一種發(fā)病率僅為7/100萬的罕見病，需要長期注射每針2.06萬元的「依庫珠單抗」特效藥，瞬間讓整個(gè)家庭陷入困頓。

罕見病的治療有多昂貴？

小羽所患的，是一種名為「非典型溶血尿毒綜合征」的罕見病，這種病的發(fā)病率僅為7/100萬，病情十分兇險(xiǎn)。

「非典型溶血尿毒綜合征」屬于全身性血栓性微血管病的一種，會(huì)導(dǎo)致微血管溶血性貧血、血小板減少和急性腎損傷等嚴(yán)重后果。

由于預(yù)后差，在急性發(fā)作期時(shí)患者的死亡率高達(dá)25%，而挺過急性期的患兒也極大可能發(fā)展為終末期腎病，甚至死亡。

幸運(yùn)的是，這種罕見病是有特效藥的——「依庫珠單抗」。

但這款藥品，每支需要2.06萬元，按照治療方案，小羽一次需注射2支依庫珠單抗，前3周需每周注射一次，之后每半個(gè)月注射一次，治療持續(xù)半年。

也就是說，一個(gè)周期的藥費(fèi)就接近50萬元。

（醫(yī)生在為小羽做檢查）

類似小羽這樣的情況并非孤例，很多罕見病的治療藥物，價(jià)格都在萬元以上。

以隱性罕見遺傳病「脊髓性肌萎縮癥（SMA）」為例，它的治療藥品「諾西那生鈉」堪稱天價(jià)，售價(jià)曾一度高達(dá)70萬/針。

不過，隨著醫(yī)保改革，醫(yī)保目錄的年年更新，天價(jià)藥的情況，有了顯著的改善。

在2021年國家醫(yī)保目錄談判中，「諾西那生鈉」曾因一度引發(fā)談判專家落淚而沖上熱搜，在一個(gè)半小時(shí)的談判中，經(jīng)歷8次報(bào)價(jià)，「諾西那生鈉」最終以3.3萬/針成交，并且進(jìn)入醫(yī)保報(bào)銷。

假如醫(yī)保報(bào)銷 70% 的話，患者的負(fù)擔(dān)將從以前的70萬/針降低到0.99萬/針，每針不到1萬元。

幸運(yùn)的是，小羽所需要的「依庫珠單抗」，也在2023年底被納入國家新版醫(yī)保目錄，2024年1月1日起正式執(zhí)行新價(jià)格，從過去每支2.06萬元，到如今經(jīng)醫(yī)保支付報(bào)銷后，到每支價(jià)格僅千元。

注射了「依庫珠單抗」后，小羽的病情得到了控制，他也成為了該款「天價(jià)藥」進(jìn)入醫(yī)保后，湖北首位受益患兒。

罕見病其實(shí)并不罕見

提起罕見病，大家可能都覺得非常稀有，但事實(shí)并非如此。

世界衛(wèi)生組織（WHO）統(tǒng)計(jì)，世界上現(xiàn)有6000至8000種罕見病，影響的患者多達(dá)4億人。

 

據(jù)國家衛(wèi)健委披露，我國罕見病患者超過2000萬，其中基因遺傳性占80%，而兒童期就發(fā)病的占比達(dá)到50%-75%甚至更高。

以「脊髓性肌萎縮癥（SMA）」為例，它的新生兒發(fā)病率為1/10000-1/6000，我國新生兒SMA患者每年新增1200人，現(xiàn)有患者約3萬人。

也就是說，光SMA這一種病，就有三萬個(gè)家庭飽受困擾。

而小羽所患的「非典型溶血尿毒綜合征」，發(fā)病率也有7/100萬，這一數(shù)據(jù)的背后，又是無數(shù)個(gè)家庭的以淚洗面。

看似是微小的概率問題，但落在一個(gè)具體的家庭頭上，就無異于「滅頂之災(zāi)」，誰也無法保證自己不是這幾萬乃至幾十萬個(gè)家庭中的一個(gè)。

因此，每年的醫(yī)保談判，越來越多的罕見病用藥納入醫(yī)保，這也讓越來越多不堪重負(fù)的的罕見病家庭，得到了有效的保障。

除了醫(yī)保，我們還能依靠什么？

2023年底，國家醫(yī)保局召開新聞發(fā)布會(huì)，介紹醫(yī)保藥品目錄調(diào)整情況，在新一輪醫(yī)保藥品目錄調(diào)整中，有126個(gè)藥品新增進(jìn)入國家醫(yī)保藥品目錄。

其中腫瘤用藥21種，新冠、抗感染用藥17種，糖尿病、精神病、風(fēng)濕免疫等慢性病用藥15種，罕見病用藥15種（其中阿伐替尼片同為腫瘤用藥），其他領(lǐng)域用藥59種。

雖然新增的藥品年年有，但對于重大疾病的治療來說，發(fā)揮的作用還是有限。

比如我們都知道的天價(jià)抗癌藥CAR-T細(xì)胞治療藥品——「阿基侖賽注射液」，一針能消滅癌細(xì)胞，價(jià)格卻高達(dá)120萬元/針，因?yàn)榉N種原因，幾次醫(yī)保談判都未能成功納入醫(yī)保目錄。

（點(diǎn)擊查看大圖）

即使在醫(yī)保目錄里的抗癌藥，也未必都能享受到醫(yī)保報(bào)銷政策。

大家可能不是十分了解，醫(yī)保報(bào)銷必須同時(shí)滿足兩個(gè)條件，缺一不可：

① 使用的藥品在醫(yī)保目錄里：即治病所需藥品須在當(dāng)?shù)蒯t(yī)保局規(guī)定的醫(yī)保用藥清單中；

② 適用病癥目錄：不僅藥品要在清單里，還限定了該藥物的報(bào)銷適用癥。

也就是說，藥品醫(yī)保目錄對藥品有著使用限定，并不是所有的疾病使用醫(yī)保目錄里的藥物都可以報(bào)銷的。

而醫(yī)院進(jìn)藥品規(guī)數(shù)量有很多限制，公立醫(yī)院還有「藥占比」的考核壓力。

一個(gè)創(chuàng)新藥想進(jìn)來，就得將已有其他藥品「踢出」，這直接制約了新藥的入院使用。

在種種壓力之下，想在醫(yī)院里買到這類藥并不容易，只能院外自費(fèi)購買。

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盡管2009年「新醫(yī)改」開啟后，以藥養(yǎng)醫(yī)、藥價(jià)虛高的頑疾正逐步清除，但要徹底解決問題，還需要假以時(shí)日。

這樣就是小開提醒大家要做好兩手準(zhǔn)備的原因，時(shí)間就是生命，藥品何時(shí)進(jìn)入醫(yī)院可以等，但治病等不了。

而且醫(yī)?；鸨揪筒粚捲＃t(yī)保只能作為托底，要想在風(fēng)險(xiǎn)來臨時(shí)能夠從容應(yīng)對，必須要自己配置好百萬醫(yī)療險(xiǎn)這類商業(yè)保險(xiǎn)。

尤其是院外購藥責(zé)任，非常重要，而百萬醫(yī)療險(xiǎn)報(bào)銷上限通常在幾百萬，且大部分很多產(chǎn)品將質(zhì)子重離子、靶向治療、院外抗癌藥這類需要高花費(fèi)的責(zé)任包含在內(nèi)。

如 §金醫(yī)保百萬醫(yī)療險(xiǎn) ，157種癌癥特定藥品責(zé)任最高報(bào)銷200萬，0免賠，100%賠付。

（點(diǎn)擊圖片了解）

雖然只是報(bào)銷醫(yī)療費(fèi)用，但起碼能夠彌補(bǔ)醫(yī)保的不足之處，讓我們在面對高昂的醫(yī)藥費(fèi)時(shí)，能有更大的選擇空間。

當(dāng)然除了報(bào)銷醫(yī)藥費(fèi)的百萬醫(yī)療險(xiǎn)外，一份足額的重大疾病保險(xiǎn)，也能使得我們擁有一份和重疾對抗的「底氣」。

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